امیدوار کننده بودن یک داروی جدید در درمان اوتیسم

اختلالات طیف اوتیسم یک اختلال تکوینی هستند که تنها در آمریکا، از هر ۶۸ کودک یک نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهند. مطالعاتی که از ۱۹۹۳ شروع شده و تا به امروز ادامه داشته اند نشان داده اند که ژنی به نام MEF۲C فاکتور بسیار مهمی در تکوین مغز است.

مطالعات موشی نشان داده است که موتاسیون در ژن MEF۲C مغزی که در تکوین اولیه مغز نقش دارد منجر به تولد نوزاد‌های موشی می‌شود که دچار ناهنجاری‌های شبه اوتیسمی در مغزشان هستند. ژن MEF۲C پروتئین‌هایی را کد می‌کنند که خود در بیان ژن‌های بسیار دخیل هستند.

محققان این موش‌های مدل برای اوتیسم را برای سه ماه با NitroSynapsin تیمار کردند. این دارو یک ترکیب آمینوآدامانات نیترات مرتبط با آلزایمر است که مورد تایید FDA است. این ترکیب موجب کاهش پیام‌های تهییجی اضافی در مغز می‌شود و عدم تعادل در فعالیت‌های الکتریکی مغز را تنظیم می‌کند.

تست‌های رفتاری و شناختی این موش‌ها نیز حاکی از بهبود این عملکرد‌ها در این موجودات تیمار شده با NitroSynapsin بود. در گام بعد، محققین قصد دارند با استفاده از تکنولوژی سلول‌های بنیادی، مدل‌های مبتنی بر سلول را از سلول‌های پوستی کودکان مبتلا به اوتیسم تولید کنند و NitroSynapsin را روی آن تست کنند.

این دارو منجر به بهبود ناهنجاری‌های الکتریکی، رفتاری و مغزی در این مدل موشی شده است.